Emma et son frère Hugo (9 mois et 3 ans) sont atteints de la maladie Sanfilippo type B (MPS III B). II s’agit d’une maladie génétique rare, de type lysosomale, dont l’évolution aboutit à une perte progressive des acquis physiques et neurologiques, puis malheureusement à un décès prématuré.
Pour Emma et Hugo, un véritable espoir existe, mais c’est une COURSE CONTRE LA MONTRE pour qu’ils puissent intégrer un essai clinique qui peut changer leur vie. Car en raison de leur diagnostic exceptionnellement précoce, l’accès à une thérapie génique est gage d’une efficacité prometteuse contre une maladie évolutive et dégénérative.
À ce jour, seuls deux projets d’essais cliniques en thérapie génique sont porteurs d’espoir. Le plus prometteur serait celui à développer en France, mais le temps passe et les financements manquent. Un essai qui coûte 4 millions d’euros…
Antoine Hebben a lancé une cagnotte sur Gandee au profit de l’association Vaincre les Maladies Lysosomales. Le budget annuel de l’association est très largement insuffisant pour financer le coût de cet essai clinique évalué à hauteur d’un budget de 4 millions d’euros. Vous pouvez agir avec lui en participant ici : https://www.gandee.com/participate/10
Notre appel à la générosité a pour objet premier de permettre l’évaluation réglementaire et le déploiement technique d’un essai par double injection de vecteurs en France, et l’extension rapide de cet essai afin qu’Emma et Hugo puissent en bénéficier. Dans cette option, les dons collectés permettront de participer aux frais de :
– mise en œuvre administrative, scientifique et médicale du projet,
– obtention de l’ensemble des autorisations de santé pour la conduite de cet essai,
– fabrication du vecteur, le transporteur biologique qui permet d’apporter le gène au niveau du cerveau,
– mobilisation, formation des équipes médicales et scientifiques complémentaires,
– l’inclusion et le suivi des patients qui participeront à cet essai.
La rapidité des dons obtenus permettrait de demander la mise en route du processus de fabrication des vecteurs, auprès du laboratoire.
S’appuyant sur des résultats concrets, cet essai est à nos yeux celui offrant le plus de garanties dans la maîtrise de la technique et d’espoir avec des premiers résultats positifs et encourageants. Si mettre en œuvre cet essai est une véritable COURSE CONTRE LA MONTRE pour qu’Emma et son frère Hugo puissent y être inclus, c’est aussi une formidable opportunité d’offrir de l’espoir pour tous les enfants souffrant de la maladie de Sanfilippo B. En donnant, vous participez activement à tous les efforts de recherche pour traiter cette maladie et donner la possibilité aux patients de bénéficier un jour d’une solution thérapeutique.
Les dons sur Gandee sont sécurisés. 100 % de votre don sera reversé à l’association VML et au projet. Un reçu fiscal vous sera envoyé automatiquement par e-mail. Pour toute question vous pouvez contacter l’association.
Pour participer c’est ici : https://www.gandee.com/participate/10
UNE HISTOIRE DE PARENTS DEPUIS 1990
Alicia et Julien sont les parents de Hugo et Emma. Ils sont tous deux infirmiers et vivaient, jusqu’à il y a peu, une vie heureuse, pleine de joie et remplie de cris d’enfants. Le 5 février 2018, leur vie a basculé à l’annonce des diagnostics. Leur quotidien et celui de toute leur famille se conjuguent dans un combat contre le temps et la maladie. Confrontés à cette maladie, ils se sont tournés naturellement vers l’association de patients VML.
Vaincre les Maladies Lysosomales est l’association de patients et familles confrontés à ces maladies (www.vml-asso.org). Créée en 1990, reconnue d’utilité publique, agréée en tant que représentant des usagers dans les instances hospitalières ou de santé publique, habilitée à recevoir les dons et legs, l’association intervient pour informer, accompagner, aider les familles dans leur quotidien avec la maladie et financer la recherche pour qu’un jour une guérison soit possible pour tous.
Le combat contre la maladie de Sanfilippo (MPS III, types A, B, C et D) a commencé il y a plus de 20 ans. VML a soutenu les travaux scientifiques du docteur Jean-Michel Heard pour la connaissance et le développement des vecteurs viraux à la base des thérapies géniques. Elle a ensuite contribué, aux côtés de l’Institut Pasteur et de l’AFM-Téléthon, au financement de l’essai clinique lancé en 2013. Aujourd’hui nous sommes près d’un traitement qui pourrait aboutir à la guérison. Nous avons besoin de votre soutien pour y parvenir.
QUI AGISSENT DANS LE RESPECT CONSTANT DES DONATEURS
L’action de VAINCRE LES MALADIES LYSOSOMALES a été approuvée avec l’obtention du statut de reconnaissance d’utilité publique, de l’agrément de représentant des usagers dans les instances hospitalières ou de santé publique.
Les missions de l’association sont exclusivement financées par la générosité privée (grand public, entreprises, associations, fondations). Garantir à tous la meilleure utilisation des dons est en conséquence dans l’ADN de VAINCRE LES MALADIES LYSOSOMALES. Pour offrir la meilleure assurance, l’association fait partie des très rares organismes à pouvoir afficher les deux labels français dédiés au secteur des organismes faisant appel à la générosité du public, Label IDEAS et le Don en Confiance du Comité de la Charte.
VAINCRE LES MALADIES LYSOSOMALES est par ailleurs membre de l’Alliance Maladies Rares (fédération nationale), d’Eurordis (fédération européenne) et de plusieurs groupes d’échanges internationaux. Cette cagnotte est RARES MAIS PAS SEULS. ENSEMBLE NOUS POUVONS AIDER EMMA ET HUGO DANS LEUR COMBAT CONTRE LE TEMPS ET LA MALADIE.
Contribuez, diffusez pour sauver ces enfants ! https://www.gandee.com/participate/10
